Tartalom
A génterápia, más néven génterápia vagy génszerkesztés, egy olyan innovatív kezelés, amely egy sor olyan technikából áll, amelyek hasznosak lehetnek az összetett betegségek, például a genetikai betegségek és a rák kezelésében és megelőzésében, specifikus gének módosításával. .
A gének az öröklődés alapvető egységeként definiálhatók, és egy meghatározott nukleinsav-szekvenciából, azaz DNS-ből és RNS-ből állnak, amelyek az adott személy jellemzőivel és egészségi állapotával kapcsolatos információkat hordozzák. Így ez a fajta kezelés abból áll, hogy változásokat okoz a betegség által érintett sejtek DNS-ében, és aktiválja a szervezet védekező képességét a sérült szövet felismerése és elősegítése érdekében.
Az ilyen módon kezelhető betegségek azok, amelyek a DNS bizonyos változásával járnak, például rák, autoimmun betegségek, cukorbetegség, cisztás fibrózis, egyéb degeneratív vagy genetikai betegségek mellett, azonban sok esetben még fejlesztési fázisban vannak. tesztek.
Hogyan történik
A génterápia abból áll, hogy a betegségek kezelésére gyógyszerek helyett géneket használnak. A betegség által veszélyeztetett szövet genetikai anyagának normálissal történő megváltoztatásával történik. Jelenleg a génterápiát két molekuláris technikával, a CRISPR technikával és a Car T-Cell technikával hajtották végre:
CRISPR technika
A CRISPR technika a DNS meghatározott régióinak megváltoztatásából áll, amelyek összefüggésben lehetnek a betegségekkel. Így ez a technika lehetővé teszi a gének meghatározott helyeken történő módosítását, pontos, gyors és olcsóbb módon. Általában a technika néhány lépésben végrehajtható:
- Meghatározzuk azokat a specifikus géneket, amelyeket célgéneknek vagy szekvenciáknak is nevezhetünk;
- Az azonosítás után a tudósok létrehoznak egy „útmutató RNS” szekvenciát, amely kiegészíti a célrégiót;
- Ezt az RNS-t a Cas 9 fehérjével együtt helyezzük a sejtbe, amely a cél DNS szekvencia levágásával működik;
- Ezután egy új DNS-szekvenciát illesztünk be az előző szekvenciába.
A legtöbb genetikai változás magában foglalja a szomatikus sejtekben található géneket, vagyis olyan sejteket, amelyek genetikai anyagot tartalmaznak, amelyet nem adnak át nemzedékről nemzedékre, korlátozva a változást csak arra a személyre. Kiderültek azonban olyan kutatások és kísérletek, amelyek során a CRISPR technikát csírasejteken, azaz petesejteken vagy spermiumokon hajtják végre, amelyek kérdéssorozatot generáltak a technika alkalmazásával és biztonságosságával kapcsolatban az ember fejlődésében. .
A technika és a génszerkesztés hosszú távú következményei még nem ismertek. A tudósok úgy vélik, hogy az emberi gének manipulálása hajlamosabbá teheti az embert a spontán mutációk előfordulására, ami az immunrendszer túlaktiválódásához vagy súlyosabb betegségek kialakulásához vezethet.
A spontán mutációk lehetőségének és a változás jövőbeli generációk számára való átadhatóságának körülményeiről szóló vita tárgyát képező vita mellett az eljárás etikai kérdését is széles körben megvitatták, mivel ez a technika a csecsemő tulajdonságainak megváltoztatására is használható, mint például a szem színe, magassága, hajszíne stb.
Autó T-cellás technika
A Car T-Cell technikát már használják az Egyesült Államokban, Európában, Kínában és Japánban, Brazíliában pedig nemrégiben alkalmazták a limfóma kezelésére. Ez a technika az immunrendszer megváltoztatásából áll, hogy a tumorsejtek könnyen felismerhetők és eltávolíthatók legyenek a szervezetből.
Ehhez eltávolítják az illető védelmi T-sejtjeit, és genetikai anyagukat úgy manipulálják, hogy a sejtekhez hozzáadják a CAR gént, amely kiméra antigénreceptorként ismert. A gén hozzáadása után megnő a sejtek száma, és attól a pillanattól kezdve, hogy megfelelő számú sejtet ellenőriznek, és a daganatok felismerésére alkalmasabb struktúrák vannak, indukálódik az ember immunrendszerének romlása, majd injekció a CAR génnel módosított védekező sejtek.
Így aktiválódik az immunrendszer, amely könnyebben kezdi felismerni a tumorsejteket, és képes hatékonyabban megszüntetni ezeket a sejteket.
Betegségek, amelyeket a génterápia képes kezelni
A génterápia ígéretes bármilyen genetikai betegség kezelésében, azonban csak néhányuk már elvégezhető vagy tesztelési fázisban van. A genetikai szerkesztést genetikai betegségek, például cisztás fibrózis, veleszületett vakság, hemofília és sarlósejtes vérszegénység kezelése céljából tanulmányozták, de olyan technikának is tekintették, amely elősegítheti a súlyosabb és összetettebb betegségek, mint pl. például rák, szívbetegség és HIV-fertőzés.
Annak ellenére, hogy jobban tanulmányozták a betegségek kezelésére és megelőzésére, a gének szerkesztése a növényekben is alkalmazható, így toleránsabbá válnak az éghajlatváltozással szemben, ellenállóbbak a parazitákkal és a peszticidekkel szemben, valamint az élelmiszerekben azzal a céllal, hogy táplálóbb.
Génterápia a rák ellen
A rák kezelésére szolgáló génterápiát már néhány országban elvégzik, és ez különösen javallt például leukémia, limfóma, melanoma vagy szarkóma esetén. Ez a fajta terápia főként a test védősejtjeinek aktiválásából áll a daganatos sejtek felismerésére és eliminálására, ami genetikailag módosított szövetek vagy vírusok injekciójával történik a beteg testébe.
Úgy gondolják, hogy a jövőben a génterápia hatékonyabbá válik, és felváltja a rák jelenlegi kezeléseit, azonban mivel ez még mindig drága és fejlett technológiát igényel, előnyösen olyan esetekben ajánlott feltüntetni, amelyek nem reagálnak a kemoterápiás, sugárterápiás kezelésre. és a műtét.